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ऐतिहासिक: जन्मजात बहरापन का पहला इलाज! FDA ने दी जीन थेरेपी को मंजूरी

April 24, 2026

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बहरापन का इलाज: FDA ने Regeneron की पहली जीन थेरेपी को मंजूरी दी

अपडेट: 24 अप्रैल 2026

बहरापन का ऐतिहासिक इलाज: FDA ने Regeneron की पहली जीन थेरेपी ‘Otarmeni™’ को दी मंजूरी

अमेरिकी खाद्य एवं औषधि प्रशासन (FDA) ने 23 अप्रैल 2026 को Otarmeni™ (lunsotogene parvec-cwha) नामक क्रांतिकारी जीन थेरेपी को मंजूरी दे दी है। यह विरासत में मिले दुर्लभ आनुवंशिक बहरापन (OTOF जीन म्यूटेशन) का दुनिया का पहला जीन थेरेपी इलाज है। यह थेरेपी जन्म से गहरे बहरापन वाले बच्चों में प्राकृतिक रूप से सुनने की क्षमता बहाल कर सकती है।

यह बीमारी क्या है? (OTOF जीन म्यूटेशन)

इस दुर्लभ आनुवंशिक समस्या में OTOF जीन में बाइलैलिक वेरिएंट (जीन की दोनों प्रतियों में समस्या) आ जाती है।
इसके कारण कान में ‘otoferlin’ (ओटोफरलिन) नामक प्रोटीन नहीं बन पाता है। यह प्रोटीन कान के बालों वाली कोशिकाओं (inner ear hair cells) और ऑडिटरी नर्व (श्रवण तंत्रिका) के बीच सिग्नल ट्रांसमिट करने के लिए अत्यंत आवश्यक है।
अमेरिका में हर साल लगभग 50 नवजात बच्चे इससे प्रभावित होते हैं।
पहले इस स्थिति को स्थायी माना जाता था और इसे केवल हियरिंग एड्स (Hearing aids) या कोक्लियर इंप्लांट (Cochlear implant) के माध्यम से ही मैनेज किया जाता था।

इलाज कैसे काम करता है?

AAV वेक्टर तकनीक: Otarmeni एक AAV (adeno-associated virus) वेक्टर-बेस्ड जीन थेरेपी है।
प्रक्रिया: एक सर्जरी के जरिए (जो कोक्लियर इंप्लांट जैसी ही होती है) कान के अंदर वायरस के माध्यम से सही और काम करने वाला OTOF जीन डाला जाता है।
परिणाम: यह नया जीन कान के अंदर ‘otoferlin’ प्रोटीन बनाना शुरू कर देता है, जिससे मस्तिष्क तक सिग्नल पहुँचने लगते हैं और सुनने की प्राकृतिक प्रक्रिया बहाल हो जाती है।
यह एक बार दिया जाने वाला (One-time treatment) इलाज है।

क्लिनिकल ट्रायल के नतीजे (CHORD ट्रायल)

इस थेरेपी का 10 महीने से 16 साल तक के 20 बच्चों पर परीक्षण किया गया था:

80% (16/20) बच्चों में 24 हफ्तों के भीतर सुनने की क्षमता में महत्वपूर्ण सुधार दर्ज किया गया (pure tone audiometry ≤70 dB HL)।
लंबे फॉलो-अप के बाद, 42% बच्चों में सुनने की क्षमता सामान्य हो गई (वे फुसफुसाहट/whispers भी सुन सकते हैं)।
कई बच्चों ने पहली बार अपनी मां की आवाज पहचानी, संगीत का आनंद लिया और अपने नाम पुकारे जाने पर प्रतिक्रिया दी।

मरीजों के अनुभव (Case Studies)

ट्रेविस स्मिथ का केस (2.5 वर्षीय बच्चा):
ट्रेविस जन्म से पूरी तरह बहरा था। 18 महीने की उम्र में उसे यह इलाज मिला। अब वह अपनी मां सिएरा की आवाज सुनता है, अपना नाम पुकारने पर मुड़ता है और अन्य बच्चों के साथ सामान्य रूप से खेलता है।

“यह मेरे जीवन का सबसे सरप्राइजिंग और भावुक पल था जब उसने पहली बार मेरी हंसी सुनी और चौंक गया।” – सिएरा (ट्रेविस की मां)

माइल्स का केस:

“हमने तो सोच लिया था कि जीवन भर के लिए कोक्लियर इंप्लांट ही एकमात्र विकल्प है, लेकिन अब वह अपने दोस्तों के साथ बिल्कुल सामान्य रूप से सुन और खेल रहा है।” – केरी (माइल्स की मां)

कीमत और उपलब्धता: “विज्ञान का उपहार”

Regeneron कंपनी ने एक ऐतिहासिक घोषणा करते हुए कहा है कि अमेरिका में यह इलाज मरीजों के लिए बिल्कुल मुफ्त उपलब्ध होगा (दवा की कीमत $0 है)।
हालांकि, सर्जरी और अस्पताल से जुड़े अन्य खर्चे मरीज या उनके बीमा को वहन करने पड़ सकते हैं।
Regeneron के सह-संस्थापक Dr. George Yancopoulos ने इसे “विज्ञान का उपहार” बताते हुए कहा कि बायोटेक उद्योग इंसानियत की भलाई और अच्छाई का एक बड़ा माध्यम बन सकता है।

सुरक्षा, साइड इफेक्ट्स और भविष्य का महत्व

सुरक्षा: ट्रायल में इसे कुल मिलाकर सुरक्षित पाया गया है। साइड इफेक्ट्स मुख्य रूप से सर्जरी से जुड़े हुए थे, जैसे- कान में संक्रमण, उल्टी और चक्कर आना आदि।
ऐतिहासिक महत्व: यह चिकित्सा इतिहास की पहली जीन थेरेपी है जो न्यूरोसेंसरी फंक्शन (सुनने की क्षमता) को सामान्य स्तर पर बहाल करती है।
FDA के नए National Priority Voucher प्रोग्राम के तहत इसे तेजी से मंजूरी मिली है। इससे भविष्य में अन्य प्रकार के आनुवंशिक बहरापन के लिए भी नए इलाजों का रास्ता खुलेगा।

मुख्य स्रोत (References):

CNN: FDA approves first gene therapy for inherited deafness
Regeneron Official Press Release: Regeneron announces FDA approval of Otarmeni
NPR: Travis Smith Case Study & Audio Reports
Reuters & FDA: Official Approval Reports and Clinical Trial Data (CHORD Trial).

⚠️ महत्वपूर्ण मेडिकल डिस्क्लेमर (Disclaimer):
यह लेख केवल सूचनात्मक और शैक्षणिक उद्देश्यों के लिए है। यह इलाज (Otarmeni) फिलहाल केवल अमेरिका (USA) में FDA द्वारा स्वीकृत किया गया है। अन्य देशों में इसके परीक्षण और मंजूरी की प्रक्रिया अभी चल रही है। कान से जुड़ी किसी भी स्वास्थ्य समस्या या बहरापन के इलाज के लिए कृपया अपने ईएनटी (ENT) विशेषज्ञ या योग्य चिकित्सक से ही परामर्श लें।

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